JW Therapeutics thông báo khởi động nghiên cứu lâm sàng về JWATM204 ở những bệnh nhân bị ung thư biểu mô tế bào gan tiến triển
JW Therapeutics (HKEX: 2126), một doanh nghiệp công nghệ sinh học độc lập và sáng tạo, sản xuất và thương mại hóa các sản phẩm liệu pháp miễn dịch tế bào, vừa thông báo khởi động nghiên cứu lâm sàng giai đoạn I về JWATM204 ở bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào gan (HCC) tiến triển.
Ung thư gan nguyên phát (PLC), còn được gọi là ung thư biểu mô gan, là một trong những loại ung thư đường tiêu hóa ác tính phổ biến nhất trên thế giới. Bệnh nhân mắc ung thư biểu mô tế bào gan (HCC) chiếm khoảng 85-90% trong số những người mắc bệnh ung thư gan1. Theo dữ liệu khảo sát GLOBOCAN năm 2020, mỗi năm thế giới ghi nhận 906 nghìn ca bệnh chẩn đoán ung thư mới với 830 nghìn ca tử vong, biến căn bệnh này thành căn bệnh ác tính phổ biến thứ sáu toàn cầu và xếp hạng ba trong những nguyên nhân chính gây tử vong. Ở Bắc Mỹ, tỷ lệ sống sót sau 5 năm dao động từ 15% đến 19%3. Ở Trung Quốc, gánh nặng bệnh tật do ung thư gan là vô cùng cao. Ung thư gan là căn bệnh ác tính phổ biến thứ tư và là nguyên nhân chính thứ hai gây tử vong do ung thư ở Trung Quốc, với tỷ lệ sống sót sau 5 năm chỉ là 12,1%3. Tỷ lệ 1:0,9 giữa tỉ lệ mắc và tỉ lệ tử vong cho thấy một tiên lượng xấu về bệnh ung thư gan, căn bệnh này đe dọa nghiệm trọng đến tính mạng và sức khỏe của người dân Trung Quốc. Trong những năm gần đây, các liệu pháp miễn dịch được triển khai thông qua sản xuất các chất ức chế điểm kiểm soát miễn dịch đã đạt được Tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORRs) lần lượt là 17%-20% và 15%-20% cho liệu pháp bậc một và bậc hai ở bệnh nhân HCC1. Tuy nhiên, vẫn còn tồn tại nhiều thách thức cần giải quyết, ví dụ như sự tiến triển bệnh sau điều trị và các phác đồ thay thế để giải quyết trường hợp tái phát.
JWATM204 là phương pháp điều trị tế bào T miễn dịch mới nhắm vào glypican-3 và được tạo ra trên nền tảng tế bào T ARTEMIS®, có ái lực và độ đặc hiệu cao đối với kháng thể đơn dòng GPC-3. GPC-3, một trong những thành tố glypican thuộc họ proteoglycan liên quan đến màng tích hợp, có biểu hiện quá mức trong nhiều loại ung thư ác tính, bao gồm cả HCC, nhưng không hoặc chỉ biểu hiện yếu ở các cơ quan bình thường, bao gồm cơ quan gan bình thường hoặc gan xơ gan. GPC-3 biểu hiện ở 72% bệnh nhân mắc HHC1. GPC-3 duy trì tác động gây ung thư thông qua con đường Wnt2. GPC-3 trở thành mục tiêu phổ biến cho HCC nhờ vào độ nhạy và độ đặc hiệu cao. Với cơ chế điều hòa nội bào tương tự như liệu pháp tế bào TCR-T và độ chính xác của liệu pháp CAR-T, nền tảng tế bào T ARTEMIS® được dự đoán sẽ làm giảm đáng kể hoặc thậm chí loại bỏ hội chứng giải phóng cytokine (CRS) và các độc tính liên quan đến cytokine gây nguy hiểm tới tính mạng khác. Các tín hiệu kích hoạt tế bào T có thể được hình thành nhờ sự trợ giúp của các phân tử đồng kích thích trên bề mặt tế bào T, có khả năng thúc đẩy kích hoạt tế bào T và tăng cường hoạt động chống ung thư.
Mục tiêu của nghiên cứu đầu tiên trên người về JWATM204 là để đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp, độc tính giới hạn liều lượng và đặc điểm dược động học của JWATM204 ở bệnh nhân là người trưởng thành mắc HCC tiến triển, cũng như để nghiên cứu hoạt tính chống khối u của JWATM204 trong dân số mục tiêu. Các kết quả tiền lâm sàng khả quan chỉ ra rằng JWATM204 có tiềm năng phát triển lâm sàng liên tục để điều trị HCC.
JWATM204 là phương pháp điều trị tế bào T miễn dịch mới nhắm vào glypican-3 (GPC-3) và được tạo ra trên nền tảng tế bào T ARTEMIS®, có ái lực và độ đặc hiệu cao đối với kháng thể đơn dòng GPC-3. Năm 2020, JW Therapeutics đã mua giấy phép từ Eureka để phát triển, sản xuất và thương mại hóa JWATM204 tại Trung Quốc (bao gồm Trung Quốc đại lục, Hồng Kông, Macao và Đài Loan) và Hiệp hội các quốc gia Đông Nam Á, đồng thời hoàn thành chuyển giao kỹ thuật, cải tạo cơ sở vật chất và thiết bị tại cơ sở sản xuất Waigaoqiao Thượng Hải.
Ông James Li, người đồng sáng lập, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của JW Therapeutics, cho biết: “Sản xuất giải pháp cho bướu đặc là yếu tố cần thiết cho chiến lược phát triển sản phẩm của JW Therapeutics. Chúng tôi tận dụng nền tảng sẵn có để phát triển công nghệ và sản phẩm. Hiện chúng tôi đang tiến hành phát triển các sản phẩm liệu pháp miễn dịch tế bào mang tính đột phá để chữa trị cho bướu đặc có tỷ lệ mắc cao tại Trung Quốc, đồng thời tiến hành thử nghiệm lâm sàng các hạng mục nghiên cứu”.
Được biết, JW Therapeutics (HKEX: 2126) là doanh nghiệp công nghệ sinh học độc lập và sáng tạo, với trọng tâm kinh doanh là phát triển, sản xuất và thương mại hóa các sản phẩm liệu pháp miễn dịch tế bào, cam kết trở thành doanh nghiệp đầu ngành về đổi mới trong liệu pháp miễn dịch tế bào. Thành lập vào năm 2016, JW Therapeutics đã tạo ra một nền tảng hàng đầu thế giới nhằm phát triển sản phẩm cho liệu pháp miễn dịch tế bào, cũng như chuỗi sản phẩm trong điều trị khối u ác tính huyết học và khối u đặc. JW Therapeutics cam kết cung cấp sản phẩm liệu pháp miễn dịch tế bào chất lượng và đột phá, đồng thời mang đến hy vọng chữa khỏi bệnh cho bệnh nhân ở Trung Quốc và trên toàn thế giới, với mục tiêu dẫn đầu ngành liệu pháp miễn dịch tế bào của Trung Quốc hướng tới sự phát triển lành mạnh và chuẩn hóa.
Bảo Anh – Tiến Chí