Ngày 29/7/2025, Medscape, nền tảng trực tuyến chuyên về tin tức và nghiên cứu y khoa đưa tin, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã chính thức phê duyệt Voranigo để điều trị u nguyên bào thần kinh đệm độ 2 mang đột biến IDH.
Ủy ban Sản phẩm Y tế dùng cho Con người (CHMP) thuộc Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) vừa đưa ra khuyến nghị cấp phép lưu hành Voranigo (vorasidenib; Les Laboratoires Servier) tại Liên minh Châu Âu, đánh dấu bước tiến quan trọng trong điều trị u thần kinh đệm độ 2 mang đột biến IDH.
Theo khuyến nghị, Voranigo được chỉ định cho người lớn và thanh thiếu niên từ 12 tuổi trở lên, cân nặng tối thiểu 40 kg, mắc u sao bào hoặc u ít nhánh thần kinh đệm chủ yếu không tăng cường tín hiệu, mang đột biến isocitrate dehydrogenase 1 (IDH1) R132 hoặc isocitrate dehydrogenase 2 (IDH2) R172. Đối tượng điều trị là bệnh nhân đã trải qua phẫu thuật nhưng chưa cần xạ trị hay hóa trị ngay lập tức.
Nếu được Ủy ban Châu Âu phê duyệt, Voranigo sẽ trở thành liệu pháp nhắm trúng đích đầu tiên và duy nhất cho u thần kinh đệm độ 2 mang đột biến IDH tại khu vực này. U thần kinh đệm là loại khối u hệ thần kinh trung ương phổ biến nhất ở người trưởng thành, bắt nguồn từ tế bào thần kinh đệm hoặc tiền thân của chúng. Nghiên cứu cho thấy sự phát triển và tiên lượng của bệnh liên quan mật thiết đến các đột biến gen IDH. Những đột biến này khiến enzyme IDH1 và IDH2 hoạt động quá mức, tạo ra lượng lớn 2-hydroxyglutarate – một chất chuyển hóa thúc đẩy quá trình hình thành ung thư và làm gián đoạn sự phát triển bình thường của tế bào não.
Voranigo, một phân tử nhỏ ức chế kép IDH1 và IDH2, được thiết kế để vượt qua hàng rào máu não hiệu quả hơn, từ đó giảm sản xuất chất chuyển hóa gây hại, đồng thời thúc đẩy sự biệt hóa và làm chậm tốc độ tăng trưởng của tế bào ung thư.
Theo CHMP, lợi ích nổi bật nhất của Voranigo là kéo dài thời gian sống không tiến triển bệnh (radiographic progression-free survival). Kết luận này dựa trên kết quả tích cực từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 INDIGO, với 331 bệnh nhân u thần kinh đệm độ 2 còn sót hoặc tái phát mang đột biến IDH. Tất cả bệnh nhân trước đó chỉ được điều trị bằng phẫu thuật.
Kết quả cho thấy, bệnh nhân dùng Voranigo liều 40 mg/ngày đạt thời gian sống trung vị không tiến triển 27,7 tháng, cao hơn đáng kể so với 11,1 tháng ở nhóm giả dược, giảm 61% nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong. Ngoài ra, thuốc giúp giảm 74% nguy cơ cần điều trị bổ sung hoặc tử vong. Sau thời gian theo dõi trung vị 14,2 tháng, 68,3% bệnh nhân vẫn đang tiếp tục điều trị, phản ánh khả năng dung nạp tốt và hiệu quả duy trì lâu dài.
Voranigo dự kiến được bào chế dưới dạng viên nén bao phim với liều 10 mg và 40 mg. Các tác dụng phụ thường gặp bao gồm tăng men gan, mệt mỏi, đau đầu, đau cơ xương, tiêu chảy, buồn nôn và co giật. Việc điều trị yêu cầu được bắt đầu và theo dõi bởi bác sĩ chuyên khoa ung thư.
Chi tiết hướng dẫn sử dụng Voranigo sẽ được EMA công bố trong tóm tắt đặc điểm sản phẩm sau khi nhận được phê duyệt chính thức từ Ủy ban Châu Âu.
Việc EMA tiến gần đến phê duyệt Voranigo được đánh giá là bước đột phá trong điều trị u thần kinh đệm độ 2 mang đột biến IDH. Trong bối cảnh bệnh nhân hiện chủ yếu được điều trị bằng phẫu thuật, xạ trị và hóa trị với nhiều tác dụng phụ và nguy cơ suy giảm nhận thức lâu dài, sự xuất hiện của một liệu pháp nhắm trúng đích an toàn và hiệu quả hơn có thể thay đổi đáng kể chiến lược điều trị hiện nay.
Nếu được triển khai rộng rãi, Voranigo không chỉ mở ra cơ hội kiểm soát bệnh lâu dài mà còn giúp trì hoãn nhu cầu điều trị bổ sung xâm lấn, nâng cao chất lượng sống cho bệnh nhân trẻ tuổi. Các chuyên gia kỳ vọng rằng bước tiến này sẽ đặt nền móng cho các nghiên cứu tiếp theo nhằm tối ưu hóa phác đồ điều trị cá thể hóa dựa trên đặc điểm di truyền của từng bệnh nhân.
Đinh Hoàng Anh