Ngày 3/5/2025, Tạp chí Medscape đăng bài viết của Ken Terry với tiêu đề “Liệu việc cắt giảm của chính phủ liên bang có ảnh hưởng đến nghiên cứu vắc-xin ung thư mRNA hay không?”. Bài viết cảnh báo việc cắt giảm tài trợ liên bang và sự hoài nghi của chính quyền Mỹ với công nghệ mRNA có thể làm chậm nghiên cứu vắc-xin, bao gồm cả vắc-xin ung thư, đúng lúc các liệu pháp này bắt đầu tiếp cận bệnh nhân.
Nếu bạn đã từng tiêm hoặc quản lý vắc-xin phòng COVID-19, rất có thể loại vắc-xin đó được sản xuất dựa trên công nghệ RNA thông tin (mRNA), một bước đột phá y tế đã mất nhiều thập kỷ để thực hiện và cuối cùng đã đạt được nhờ nỗ lực phối hợp và nguồn tài trợ khổng lồ huy động được trong đại dịch.
Các nhà nghiên cứu cho biết lời hứa về vắc-xin mRNA là rất lớn. Một số loại vắc-xin, bao gồm vắc-xin cúm và vi-rút hợp bào hô hấp, đã được chấp thuận hoặc đang trong quá trình phê duyệt.
Hiện nay, công nghệ này đang được thử nghiệm trong hàng trăm thử nghiệm lâm sàng cho các tình trạng không chỉ bao gồm các bệnh truyền nhiễm mà còn cho nhiều loại ung thư.
Và với thị trường liệu pháp mRNA dự kiến sẽ tăng trưởng lên 30 tỷ đô la vào năm 2030, động lực nghiên cứu hiện đang rất mạnh mẽ.
Nhưng việc cắt giảm gần đây các khoản tài trợ nghiên cứu của liên bang và sự hoài nghi của chính quyền hiện tại về vắc-xin mRNA đã làm dấy lên lo ngại rằng các nghiên cứu về mRNA, bao gồm cả vắc-xin ung thư, có thể bị đình trệ ngay khi các phương pháp điều trị này bắt đầu tiếp cận được bệnh nhân.
Lời hứa của thuốc mRNA cho bệnh ung thư
Mỗi gen trong cơ thể bạn mã hóa một mRNA. Nó gửi thông tin di truyền từ nhân tế bào đến tế bào chất, nơi protein được tạo ra để thực hiện công việc của tế bào.
mRNA được tạo ra trong phòng thí nghiệm được sử dụng trong vắc-xin sẽ ra lệnh cho tế bào tạo ra các protein kích hoạt phản ứng mong muốn. Ví dụ, vắc-xin COVID-19 biểu hiện gen COVID-19 để hệ thống miễn dịch học cách nhận biết và chống lại vi-rút.
Trong các trường hợp ung thư, các tế bào miễn dịch (tế bào T) phải được kích hoạt chống lại khối u. Các bộ điều biến điểm kiểm soát cho phép tế bào T xâm nhập vào khối u và tiêu diệt nó. Loại thuốc miễn dịch đầu tiên trong số này đã được phê duyệt vào năm 2011 và kể từ đó, chúng đã cách mạng hóa phương pháp điều trị cho “20% tất cả các loại ung thư tiến triển, gây tử vong”, thực sự biến chúng thành các bệnh mãn tính, Elizabeth Jaffee, Tiến sĩ, Phó giám đốc Trung tâm Ung thư Toàn diện Johns Hopkins Sidney Kimmel, Baltimore cho biết.
Nhưng bà cho biết trong 80% trường hợp còn lại, hệ thống miễn dịch không thể tạo ra đủ tế bào T cần thiết vì nó không nhận diện được các tế bào khối u là bất thường.
Đó chính là nơi mRNA có thể tạo ra tác động lớn.
Các nhà nghiên cứu tại Johns Hopkins và những nơi khác đã phát triển một phương pháp tiếp cận cá nhân hóa. Đầu tiên, họ sinh thiết khối u và giải trình tự bộ gen của mẫu. Dựa trên đó, họ thiết kế một loại vắc-xin mRNA, sau đó được tiêm vào bệnh nhân để kích hoạt các tế bào T nhận dạng khối u là bất thường. Với sự trợ giúp của một chất điều biến điểm kiểm soát, các tế bào T sau đó có thể tấn công và tiêu diệt khối u.
Phương pháp này đã được thử nghiệm tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering, Thành phố New York, trong một thử nghiệm lâm sàng ban đầu liên quan đến 16 bệnh nhân ung thư tuyến tụy, với tỷ lệ sống sót sau 5 năm là 13% . Một nửa số người tham gia được tiêm vắc-xin mRNA cá nhân hóa, và một nửa còn lại thì không.
“3 năm sau đó, tám bệnh nhân được tiêm vắc-xin dường như đã sống sót mà không mắc bệnh”, Jaffee cho biết. “Nếu chúng ta có thể thúc đẩy phương pháp vắc-xin này, chúng ta chắc chắn sẽ có tác động đến bệnh ung thư”.
Nhóm của Jaffee tại Johns Hopkins hiện đang tiến hành các thử nghiệm lâm sàng đầy hứa hẹn trên nhiều loại ung thư đường tiêu hóa, bao gồm ung thư ruột kết, ung thư dạ dày và một loại ung thư gan hiếm gặp.
Nhưng Jaffee lo ngại bà có thể nhận được email thông báo rằng khoản tài trợ của Viện Y tế Quốc gia (NIH) của bà sẽ bị cắt trong vòng 24 giờ. “Chúng tôi sẽ phải nói với bệnh nhân vào ngày hôm đó rằng, ‘Rất tiếc, chúng tôi không còn tiền để điều trị cho các bạn nữa.’ Điều đó sẽ rất đau lòng.” Bà cho biết nhóm của bà sẽ mất 20 triệu đô la tiền tài trợ của NIH — một khoảng cách mà họ không thể thay thế bằng các khoản tài trợ tư nhân.
Mặc dù NIH chưa chính thức ngừng tài trợ cho nghiên cứu mRNA, các nhà khoa học lo ngại rằng đây có thể là mục tiêu tiếp theo trong làn sóng cắt giảm của NIH trong năm nay — mối lo ngại này một phần xuất phát từ các báo cáo về việc cắt giảm tài trợ cho nghiên cứu về sự do dự tiêm vắc-xin và việc các quan chức NIH chỉ thị cho các nhà khoa học xóa bỏ các tài liệu tham khảo về mRNA khỏi đơn xin tài trợ của họ.
Jeff Coller, Tiến sĩ, giáo sư về sinh học RNA và liệu pháp tại Johns Hopkins cho biết, Robert F. Kennedy, Jr, “là một nhà phê bình mạnh mẽ về mRNA, và dưới sự lãnh đạo của ông ấy, đã có những email yêu cầu cung cấp tên của các nhà khoa học đang nghiên cứu về mRNA,”. “Đây là một mô hình trong vài tháng qua. Vì vậy, chúng tôi lo ngại, và ngành công nghiệp cũng lo ngại.”
Bộ trưởng Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh (HHS) đã công khai bày tỏ sự hoài nghi về vắc-xin, đặc biệt là vắc-xin COVID-19 dựa trên mRNA. Năm 2021, ông mô tả chúng là “vắc-xin chết người nhất từng được tạo ra”. Cùng năm đó, Children’s Health Defense — một tổ chức phi lợi nhuận mà Kennedy thành lập và lãnh đạo trước khi gia nhập Chính quyền Trump — đã gửi đơn kiến nghị lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để hủy bỏ giấy phép cấp phép cho các loại vắc-xin này. Gần đây, nhóm này đã gợi ý về mối liên hệ giữa vắc-xin mRNA và ung thư . Tuần trước, HHS đã hủy hợp đồng trị giá gần 600 triệu đô la với nhà sản xuất vắc-xin mRNA Moderna để phát triển vắc-xin cúm gia cầm cho con người.
FDA vẫn chưa phê duyệt bất kỳ loại vắc-xin ung thư nào, nhưng có một loại vắc-xin cho bệnh ung thư hắc tố giai đoạn cuối, hiện đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, đang đến gần.
Một số người kỳ vọng một thử nghiệm thành công sẽ dẫn đến việc FDA chấp thuận vắc-xin ung thư hắc tố. Nhưng Drew Weissman, MD, PhD — người đã chia sẻ Giải Nobel với Katalin Kariko, PhD, cho những khám phá đằng sau vắc-xin COVID-19 — lại không tự tin như vậy. Là một nhà nghiên cứu vắc-xin tại Đại học Pennsylvania, Philadelphia, dẫn đầu một nhóm gồm 80 nhà khoa học trải qua hàng chục thử nghiệm, ông lo ngại rằng sự hoài nghi của chính phủ có thể khiến việc FDA chấp thuận trở thành một cuộc chiến khó khăn đối với nghiên cứu mRNA của ông và những người khác.
Ai sẽ trả tiền cho vắc-xin phòng ung thư?
Sự bùng nổ trong nghiên cứu mRNA đã được tài trợ bởi sự kết hợp giữa các khoản tài trợ của liên bang và đầu tư tư nhân, với tiền của chính phủ nhắm vào nghiên cứu cơ bản. Cơ quan Dự án Nghiên cứu Tiên tiến Quốc phòng đã đầu tư khoảng 1 tỷ đô la vào nghiên cứu mRNA bắt đầu từ năm 2012, Andrew Geall, Tiến sĩ, đồng sáng lập và giám đốc phát triển của Replicate Bioscience, một công ty khởi nghiệp về mRNA tại San Diego cho biết. “Hầu hết các công ty dược phẩm lớn đã đầu tư vào công nghệ mRNA”, Geall cho biết. Nhiều công ty đầu tư mạo hiểm cũng vậy. Công ty của riêng ông, được thành lập vào năm 2020, đã nhận được 53 triệu đô la tiền tài trợ tư nhân. Ông cho biết năm nay, Replicate Bioscience đã công bố dữ liệu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 về vắc-xin mRNA phòng bệnh dại của mình.
Moderna, một trong hai nhà sản xuất vắc-xin COVID-19 chính, đã tiến hành thử nghiệm lâm sàng về phương pháp điều trị mRNA cho khối u rắn . BioNTech, đơn vị đồng phát triển loại vắc-xin COVID-19 hàng đầu khác với Pfizer, đang nghiên cứu về khối u ác tính . Và Roche và Genentech đang hỗ trợ nghiên cứu về ung thư tuyến tụy của Memorial Sloan Kettering.
Nếu NIH chấm dứt tài trợ mRNA, các công ty dược phẩm và các nhà đầu tư khác của Hoa Kỳ “có thể sẽ rút lui”, Geall cho biết. Đó là vì họ dựa vào nghiên cứu được tài trợ công khai để chia sẻ chi phí — và rủi ro — trong quá trình phát triển của họ, ông nói.
Trên thực tế, đầu tư tư nhân đã chậm lại, vì các công ty phòng ngừa rủi ro trước việc cắt giảm tài trợ nghiên cứu mRNA dự kiến, Geall cho biết. “Nếu chúng tôi cần thực hiện thử nghiệm lâm sàng, có lẽ chúng tôi sẽ ra nước ngoài”.
Trong khi hầu hết nghiên cứu mRNA đều có trụ sở tại Hoa Kỳ, các quốc gia khác đang thúc đẩy các nghiên cứu của riêng họ, sẵn sàng dẫn đầu nếu Hoa Kỳ bỏ cuộc. Một cuộc thăm dò gần đây cho thấy 75% các nhà khoa học Hoa Kỳ sẽ chuyển ra nước ngoài nếu nguồn tài trợ của họ ở đây bị cắt. Các cơ quan quản lý nước ngoài như Cơ quan Dược phẩm Châu Âu đang chuẩn bị phê duyệt vắc-xin mRNA đang được phát triển tại quốc gia của họ.
Nếu các nhà khoa học ở các quốc gia khác phát triển được vắc-xin mRNA mới trước các nhà khoa học của chúng ta, người dân của họ có thể sẽ được tiếp cận với vắc-xin mRNA sớm hơn người dân Mỹ.
Liệu bất kỳ điều nào trong số này có thể trì hoãn các nghiên cứu mRNA của Hoa Kỳ hay không — và nếu có, trong bao lâu — vẫn chưa được biết. Xét cho cùng, nghiên cứu mRNA vẫn đang diễn ra ở Hoa Kỳ và với những kết quả khả quan.
Nếu sự hỗ trợ từ liên bang dành cho các nghiên cứu mRNA bị cắt giảm, tiến trình khoa học sẽ không hoàn toàn dừng lại, ít nhất là ở châu Âu, Trung Quốc hay các quốc gia khác vẫn đang đầu tư mạnh vào lĩnh vực này, theo nhận định của tiến sĩ Drew Weissman, đồng tác giả của công nghệ mRNA từng đoạt giải Nobel. Tuy nhiên, điều đáng lo ngại là Mỹ, quốc gia tiên phong trong phát triển vắc-xin mRNA có thể đánh mất vị thế dẫn đầu và để lỡ cơ hội cứu sống hàng triệu bệnh nhân tiềm năng trong tương lai.
Đinh Hoàng Anh