Ngày 27/3/2026, AstraZeneca công bố kết quả thử nghiệm tích cực trong điều trị bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính (COPD), cho thấy liệu pháp tozorakimab đạt hiệu quả ngay cả ở những bệnh nhân không đáp ứng với các phương pháp tương tự trước đó, mở ra tiềm năng hỗ trợ rộng rãi hơn và mang lại lựa chọn điều trị vượt trội so với Dupixent. Kết quả này được kỳ vọng sẽ góp phần cải thiện đáng kể chất lượng sống cho hàng triệu bệnh nhân COPD trên toàn cầu, đồn
Theo hãng AstraZeneca cho biết, thuốc kháng thể thử nghiệm tozorakimab của họ đã đạt được mục tiêu chính trong hai thử nghiệm giai đoạn 3 đối với bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính, giúp giảm các đợt bùng phát ở nhiều người mắc bệnh này.
Điểm đáng chú ý của tozorakimab nằm ở phạm vi tác động rộng hơn so với các thuốc sinh học hiện có như Dupixent và Nucala. Trong khi các liệu pháp này chủ yếu hiệu quả ở nhóm bệnh nhân có nồng độ bạch cầu ái toan cao, một phân nhóm tương đối hạn chế thì các thử nghiệm của AstraZeneca cho thấy tozorakimab có hiệu quả trên nhiều đối tượng hơn. Nghiên cứu bao gồm cả người đã từng hút thuốc, đang hút thuốc, cũng như bệnh nhân ở mọi mức độ bạch cầu ái toan trong máu và các giai đoạn khác nhau của bệnh. Điều này mở ra khả năng mở rộng chỉ định điều trị, giúp nhiều bệnh nhân COPD tiếp cận liệu pháp sinh học hơn, điều vốn là một thách thức lớn trong thực hành lâm sàng hiện nay.
Kết quả tích cực này cũng gây bất ngờ đối với giới phân tích tài chính, đặc biệt trong bối cảnh nhiều chương trình phát triển thuốc cùng cơ chế từ các hãng lớn như Roche hay liên minh Regeneron – Sanofi trước đó đã gặp trở ngại hoặc không đạt kỳ vọng ở giai đoạn thử nghiệm cuối. Thành công của tozorakimab vì vậy không chỉ mang ý nghĩa khoa học mà còn tạo lợi thế cạnh tranh đáng kể cho AstraZeneca trong lĩnh vực điều trị bệnh hô hấp.
Về mặt thương mại, nếu được cơ quan quản lý phê duyệt, tozorakimab được kỳ vọng sẽ trở thành một trong những sản phẩm chủ lực của AstraZeneca trong thập kỷ tới. Ban lãnh đạo công ty ước tính thuốc có thể đạt doanh thu đỉnh từ 3–5 tỷ USD mỗi năm, đóng góp quan trọng vào mục tiêu tham vọng đạt 80 tỷ USD doanh thu toàn cầu vào năm 2030. Đồng thời, bước tiến này cũng củng cố chiến lược dài hạn của hãng trong việc mở rộng danh mục thuốc sinh học và cá thể hóa điều trị cho các bệnh mạn tính phức tạp như COPD – căn bệnh hiện đang ảnh hưởng đến hàng trăm triệu người trên toàn thế giới.
AstraZeneca hiện chưa công bố đầy đủ dữ liệu chi tiết từ hai thử nghiệm giai đoạn 3 mang tên Oberon và Titania, cho biết các kết quả toàn diện sẽ được trình bày tại một hội nghị y khoa sắp tới. Những dữ liệu này đang được giới chuyên môn và nhà đầu tư theo dõi chặt chẽ, bởi chúng sẽ quyết định mức độ đột phá thực sự của tozorakimab trong điều trị COPD.
Trong bối cảnh hiện nay, thị trường thuốc sinh học cho COPD đang được dẫn dắt bởi Dupixent, sản phẩm hợp tác giữa Regeneron và Sanofi một trong những loại thuốc bán chạy nhất thế giới, đặc biệt sau khi được phê duyệt mở rộng chỉ định cho COPD vào năm 2024. Tiếp đó, Nucala của GSK cũng đã tham gia thị trường. Tuy nhiên, cả hai liệu pháp này chủ yếu nhắm vào nhóm bệnh nhân có nồng độ bạch cầu ái toan cao, khiến phạm vi điều trị vẫn còn hạn chế.
Tozorakimab của AstraZeneca đi theo một hướng tiếp cận khác khi nhắm vào protein IL-33, một phân tử đóng vai trò kích hoạt phản ứng viêm trong hệ hô hấp. Việc ức chế IL-33 được cho là giúp giảm viêm và hạn chế sự tích tụ chất nhầy trong đường thở, vốn là nguyên nhân gây tắc nghẽn và dẫn đến các đợt bùng phát ở bệnh nhân COPD. Nhờ cơ chế này, thuốc có tiềm năng mang lại lợi ích cho một nhóm bệnh nhân rộng hơn so với các liệu pháp hiện có.
Dù vậy, cách tiếp cận nhắm vào IL-33 trước đây từng vấp phải nhiều nghi ngờ, khi một số ứng viên thuốc cùng cơ chế không đạt được kết quả như kỳ vọng trong các thử nghiệm giai đoạn cuối. Chính vì thế, thành công ban đầu của tozorakimab được xem là một tín hiệu đáng chú ý, nhưng vẫn cần được xác nhận thêm bằng dữ liệu chi tiết.
Theo nhà phân tích Michael Leuchten của Jefferies, yếu tố tạo nên khác biệt có thể nằm ở cơ chế tác động tinh chỉnh của tozorakimab. Cụ thể, thuốc nhắm vào một dạng “giảm hoạt” của IL-33, dạng không tương tác với các phân tử gây viêm khác, đồng thời tập trung tác động tại các tế bào biểu mô đường hô hấp. Cách tiếp cận này có thể giúp tối ưu hóa hiệu quả điều trị và giảm thiểu tác động ngoài mục tiêu.
Ông Leuchten cũng nhận định rằng nếu được phê duyệt, tozorakimab có thể làm tăng đáng kể số lượng bệnh nhân đủ điều kiện sử dụng thuốc sinh học, có thể lên tới gần 80% tổng số bệnh nhân COPD, đồng thời tạo ra cạnh tranh trực tiếp với Dupixent, kể cả trong nhóm bệnh nhân có tăng bạch cầu ái toan.
Ở góc độ lâm sàng, giáo sư Frank Sciurba từ Đại học Pittsburgh đánh giá rằng việc nhắm mục tiêu vào con đường IL-33 bằng tozorakimab đã cho thấy lợi ích rõ rệt trên một quần thể bệnh nhân COPD rộng lớn, bất kể tình trạng hút thuốc hay mức độ bạch cầu ái toan.
Trong thiết kế thử nghiệm, các bệnh nhân tham gia đều đã trải qua ít nhất một đợt bùng phát COPD trong vòng 12 tháng trước đó được điều trị bằng tozorakimab kết hợp với liệu pháp hít tiêu chuẩn trong suốt một năm. Hiệu quả của thuốc được đánh giá dựa trên việc so sánh tần suất bùng phát trung bình giữa nhóm dùng tozorakimab và nhóm đối chứng chỉ sử dụng liệu pháp hít kèm giả dược, qua đó cho thấy tiềm năng cải thiện rõ rệt của liệu pháp mới này.
Những kết quả ban đầu từ tozorakimab cho thấy AstraZeneca đang tiến gần đến một bước đột phá tiềm năng trong điều trị COPD, đặc biệt nhờ khả năng mở rộng phạm vi bệnh nhân vượt ra ngoài các giới hạn hiện tại của thuốc sinh học. Cơ chế nhắm trúng IL-33, dù từng gây nhiều hoài nghi đang dần được chứng minh giá trị nếu được tối ưu hóa đúng cách.
Tuy nhiên, triển vọng thực sự của liệu pháp này vẫn phụ thuộc vào dữ liệu chi tiết sắp được công bố và quá trình đánh giá của cơ quan quản lý. Nếu những kết quả tích cực được xác nhận, tozorakimab không chỉ có thể thay đổi cách tiếp cận điều trị COPD mà còn tái định hình cuộc cạnh tranh trên thị trường thuốc sinh học, nơi nhu cầu về các giải pháp hiệu quả cho nhóm bệnh nhân rộng lớn vẫn còn rất lớn.
Đinh Hoàng Anh