Theo tin tức y khoa Medscape ngày 19/11/2024, Muvalaplin, một loại thuốc uống mới, có tác dụng làm giảm nồng độ lipoprotein(a) hay còn gọi là Lp(a) một cách an toàn và hiệu quả, theo kết quả từ thử nghiệm KRAKEN giai đoạn 2.
Nồng độ cholesterol Lp(a) được xác định về mặt di truyền và duy trì ổn định trong suốt cuộc đời. Ở mức 125 nmol/L hoặc cao hơn thúc đẩy quá trình đông máu và viêm, làm tăng đáng kể nguy cơ đau tim, đột quỵ, hẹp động mạch chủ và bệnh động mạch ngoại biên. Điều này ảnh hưởng đến khoảng 20% dân số, đặc biệt là những người gốc Phi da đen và Nam Á.
Tác giả nghiên cứu Stephen Nicholls, MBBS, Tiến sĩ, giám đốc Viện Tim mạch Victoria tại Đại học Monash ở Melbourne, Úc cho biết hiện tại không có liệu pháp nào được chấp thuận có thể làm giảm Lp(a). Một số liệu pháp tiêm hiện đang trong quá trình thử nghiệm lâm sàng, nhưng muvalaplin là lựa chọn duy nhất qua đường uống. Loại thuốc mới này làm giảm mức Lp(a) bằng cách phá vỡ liên kết giữa hai phần của hạt Lp(a).
Thử nghiệm KRAKEN
Trong thử nghiệm KRAKEN, 233 người lớn trên khắp thế giới có mức Lp(a) rất cao (> 175 nmol/L) được phân ngẫu nhiên dùng một trong ba liều muvalaplin hàng ngày — 10, 60 hoặc 240 mg — hoặc dùng giả dược trong 12 tuần.
Các nhà nghiên cứu đã đo nồng độ Lp(a) bằng xét nghiệm máu tiêu chuẩn và bằng xét nghiệm mới được thiết kế để đo nồng độ các hạt Lp(a) nguyên vẹn trong máu. Ngoài Lp(a), xét nghiệm tiêu chuẩn còn phát hiện một trong các thành phần của nó, các hạt apolipoprotein A, liên kết với thuốc, có thể dẫn đến việc đánh giá thấp mức giảm Lp(a).
Nồng độ Lp(a) thấp hơn tới 70,0% ở nhóm muvalaplin so với nhóm dùng giả dược khi đo bằng xét nghiệm máu truyền thống và thấp hơn tới 85,5% khi đo bằng xét nghiệm mới. Khoảng 82% người tham gia đạt được nồng độ Lp(a) thấp hơn 125 nmol/L khi đo bằng xét nghiệm máu truyền thống và 97% đạt được nồng độ đó khi sử dụng xét nghiệm mới. Những bệnh nhân dùng 60 hoặc 240 mg muvalaplin có mức giảm Lp(a) tương tự nhau, lớn hơn mức giảm thấy ở nhóm 10 mg. Thuốc an toàn và nhìn chung được dung nạp tốt.
“Đây là kết quả rất đáng tin cậy của giai đoạn 2”, Nicholls cho biết “Kết quả này khuyến khích sự tiếp tục phát triển phân tử mới này” khi ông trình bày những phát hiện của thử nghiệm KRAKEN tại Phiên họp khoa học của Hiệp hội Tim mạch Hoa Kỳ (AHA) năm 2024 tại Chicago, đồng thời được công bố trực tuyến trên JAMA .
Tiến sĩ Erin Michos, bác sĩ tim mạch tại Trường Y khoa Đại học Johns Hopkins ở Baltimore, người không tham gia vào nghiên cứu, cho biết nồng độ Lp(a) không bị ảnh hưởng bởi những thay đổi trong lối sống, chế độ ăn uống hoặc các phương pháp điều trị hạ lipid truyền thống như dùng nhóm thuốc statin.
Và mức Lp(a) cao gây ra nguy cơ tim mạch đáng kể ngay cả khi các nguy cơ khác giảm đi. Vì vậy, muvalaplin là “một phương pháp tiếp cận rất hứa hẹn để điều trị một rối loạn trước đây không thể điều trị được”, bà giải thích.
Michos chỉ ra rằng cần có những nghiên cứu lớn hơn và dài hơn, với nhiều nhóm bệnh nhân đa dạng hơn để xác nhận kết quả và xác định liệu việc giảm Lp(a) có cải thiện kết quả tim mạch hay không.
Nicholls nói thêm: “Mặc dù muvalaplin có vẻ là một phương pháp hiệu quả để giảm mức Lp(a), chúng ta vẫn cần nghiên cứu xem liệu việc giảm Lp(a) có dẫn đến ít cơn đau tim và đột quỵ hơn hay không”.
Đinh Hoàng Anh